石鼓为何能称“第一古物”

糖尿病干细胞制剂何时问世？答案或在(zài)明年。 2024年6月，美国福泰制药（Vertex）公布全球(quánqiú)首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床(línchuáng)数据：12名(míng)患者90天内均(jūn)显示出胰岛细胞移植成功，其中11名减少甚至完全(wánquán)停用了外源性胰岛素。今年4月29日，VX-880进入3期临床阶段，预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛高达200万美元(wànměiyuán)（约1400多万(duōwàn)人民币），令(lìng)全球5亿患者望而却步。2024年7月，中国科学家出手，研发出中国人自己的(de)胰岛素制剂，将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币，给大众带来新的曙光。 01为了儿女，“青蛙科学家”转向(zhuǎnxiàng)糖尿病 糖尿病攻克(gōngkè)的起点，始于父爱。 据《世界科学》报道，哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授(jiàoshòu)，原(yuán)是研究青蛙胚胎发育的(de)学者，1991年其子确诊(quèzhěn)1型糖尿病，Melton转向(zhuǎnxiàng)攻克糖尿病，13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女，Melton誓要“用毕生精力寻求治愈之法”。 2004年，Melton团队在(zài)胚胎干细胞分化胰岛β细胞方面取得一定进展(jìnzhǎn)，但分化效率(xiàolǜ)却不足1%，且存在免疫排斥风险。Melton深知，这条路远比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能干细胞（iPSC）技术(jìshù)(jìshù)获得诺奖，让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为人类(rénlèi)攻克各类难题提供全新思路—— 2014年，日本成功利用iPSC技术完成首例老年黄斑变性的(de)临床实验，首次(shǒucì)将干细胞作用于眼部疾病；2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验；同年，口服干细胞抗老(kànglǎo)成果“赛/诺/瑞stemax”问世，因亚洲首例而在京JD东、亚马逊等颇受追捧，被(bèi)中年(zhōngnián)(zhōngnián)男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油。 前述糖尿病领域同样如此。2014年，Melton团队通过(tōngguò)测试150多种不同化合物组合，成功培育出(péiyùchū)功能性胰岛β细胞，首次实现在动物实验中攻克糖尿病，震动医学界(yīxuéjiè)。 2024年6月(yuè)21日，第84届美国糖尿病协会科学(kēxué)会议上，福泰制药公布(gōngbù)了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名(míng)患者接受了全剂量的VX-880单次输注，所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生，11名患者减少了外源性胰岛素的使用，其中3名完全停用(tíngyòng)，且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估，5年便能突破，但现实却是，他们在实验室里坚守了(le)近15年，无数次的尝试与失败(shībài)，才(cái)最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发力，触达门槛一降再(zài)降 如今，全球患者正(zhèng)翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果，但有资料(zīliào)显示，该成果门槛高达200万美元，远非大众所能企及。 希望或来自中国，2024年9月，《Cell》报道(bàodào)：中国研究者利用化学(huàxué)小分子技术，研发出RGB-5088胰岛细胞注射液，首例患者在移植后(hòu)75天完全脱离胰岛素，血糖达标率从(cóng)43.18%提升至98%以上。据悉，该技术20天即可完成制备，单例费用预计低于(dīyú)50万元。 而类似的门槛大幅下移，在干细胞领域并(bìng)不稀奇。 2018年，《财经天下》周刊报道，乌克兰推出缓老(huǎnlǎo)干细胞，一针(yīzhēn)59.8万，吸引全球(quánqiú)富豪蜂拥体验。而前述(qiánshù)口服干细胞缓老成果(chéngguǒ)“赛/诺/瑞stemax”，则因独有的干细胞激活因子Revistem，将触达门槛迭代至京JD东等平台的3.2万元，其入门款pro版，更是将门槛下移至5400元，降幅令人震惊。 据艾美咨询调查，该成果的受众多为国内一(yī)二线城市的高净值(jìngzhí)中年男性，其反馈诸如“精力改善，容光焕发”“感觉第一次(dìyīcì)充满了电，几乎不需要靠咖啡提神”，尽显科技魅力。 在关节(guānjié)方面同样如此。今年3月22日，海南明码标价的干细胞疗法中，针对(zhēnduì)膝关节炎(guānjiéyán)的疗法为3.6万元，而据CNBC报道，在美国再生诊所，该技术标价为1.6万美元（约11万元）。 更惊喜的在于(yú)，糖尿病等问题的触达门槛，并未(bìngwèi)止步于50万元。2025年4月18日，中国殷浩教授与程新教授联合研发(yánfā)出“异体人再生(zàishēng)胰岛注射液E-islet 01”，据悉，其标准化生产线单批次可制备(zhìbèi)120万胰岛当量，足以满足200例需求，成本(chéngběn)有望降至传统疗法的1/10，将触达门槛进一步下移。此外，《日经(rìjīng)中文网》报道，今年2月，日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片，研发者矢部大介教授宣称：“与中国等地相比，我们耗时(hàoshí)短、成本低，更具优势。” 有专家认为(rènwéi)：从200万美元(wànměiyuán)到50万元甚至更低，当干细胞技术撕开衰退铁律，我们(wǒmen)迎来的不仅是医学变革，更是生命质量“去阶层化”的提升。 03科技，正在(zhèngzài)改写未来生命范式？ 目前，干细胞技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等难题(nántí)，但随着美、中、日等全球多线程(duōxiànchéng)突破，糖尿病正迈向从“控制(kòngzhì)症状”到“功能治愈”的新时代。 在(zài)此趋势下，攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化，或许不再(bùzài)是少数人的(de)专利，而是(érshì)亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言：“这不是关于永恒，而是关于选择——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有(yǒu)观点一语中的：“科技本身无法创造奇迹，却能(néng)缩短奇迹到来的时间。”